Este post foi escrito pela equipe da FH Foundation e publicado no seu site em 02/08/2016.
Esta é uma época promissora para todos os que vivem com hipercolesterolemia familiar (HF), mas é mais importante principalmente para aquelas pessoas da nossa comunidade que vivem com esta forma mais grave desta doença genética – a HF homozigótica (HFHo).
Os últimos 5 anos inauguraram uma nova era de incrível esperança para o controle da HFHo. A FDA aprovou dois tratamentos para a HFHo: a lomitapida (Juxtapid nos Estados Unidos) em 2012 e mipomersen (Kynamro nos Estados Unidos) em 2013. Em 2015, a FDA aprovou dois produtos de uma nova e promissora classe, chamados inibidores PCSK9: evolocumabe (Repatha) e alirocumabe (Praluent). Ambos estes produtos foram recentemente aprovados no Brasil pela ANVISA, conforme noticiamos em ANVISA APROVOU UM NOVO MEDICAMENTO PARA O TRATAMENTO DA HIPERCOLESTEROLEMIA FAMILIAR – PRALUENT™ (ALIROCUMABE) e ANVISA APROVA NOVO ANTILIPÊMICO.
Nos Estados Unidos, ambos estes produtos foram aprovados para tratar a HF heterozigótica (HFHe), e o evolocumabe foi também aprovado para tratar a HFHo.
A rosuvastatina (Crestor) recebeu, em 2016, aprovação da FDA para uma indicação suplementar, no tratamento de pacientes com idade entre 7 e 17 anos com HFHo.
Katharine Wilemon, fundadora e CEO da FH Foundation, disse que “Os indivíduos que se apresentarem para participar das pesquisas clínicas são vitais para o processo científico e para a busca de novos tratamentos”.
Há mais coisas no horizonte para a HF, inclusive diversos novos fármacos, que estão em desenvolvimento para tratar a HFHo, bem como novas terapias genéticas, que estão recrutando pessoas para ensaios clínicos nos Estados Unidos. Em virtude da HFHo ser rara, é especialmente difícil encontrar um número suficiente de pacientes para serem recrutados para estes ensaios clínicos, que estão procurando participantes.
Os ensaios clínicos que estão atualmente recrutando pessoas com HFHo nos Estados Unidos são:
- Gemcabene: Este fármaco bloqueia a síntese de triglicerídeos e do colesterol e melhora a depuração (clearance) do VLDL colesterol. Este é um tratamento oral de uma vez por dia.
- REGN1500 (evinacumabe): Este é um anticorpo monoclonal da proteína 3 semelhante à angiopoietina (ANGPTL3), que parece desempenhar um papel central no metabolismo das lipoproteínas. Este é um tratamento injetável.
- RGX-501: Uma potencial nova terapia genética para as pessoas com HFHo, que mira o gene dos receptores LDL.
Estudos pediátricos sobre HFHo, que ainda não estão recrutando:
- Evolocumabe (AMG 145): Este é um anticorpo monoclonal inibidor da PCSK9 (já aprovado para adultos com HFHe e HFHo). Estudo em pacientes pediátricos com HFHe e HFHo.
- Lomitapide: Este fármaco inibe a função da proteína transferidora do triglicerídeo microsomal (MTP) (aprovado para adultos com HFHo). Estudo em pacientes pediátricos com HFHo.
Esta é uma lista parcial do site ClincicalTrials.gov, focada na HFHo. A FH Foundation não está envolvida em quaisquer desses estudos e esta mensagem não implica endosso de qualquer estudo pela FH Foundation.
Segundo a FH Foundation, a decisão de participar de um estudo clínico é importante e deve ser discutida com o seu médico e com os membros da sua família.
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Se você tiver colesterol LDL acima de 210 mg/dl e membros em sua família com infarto em idade inferior a 45 anos, entre em contato com o InCor pelo e-mail hipercolbrasil@incor.usp.br enviando como anexo uma cópia ou foto do seu exame de colesterol junto com um número de contato telefônico. A Equipe do Hipercol Brasil entrará em contato com você!
Continue visitando o nosso site para aprender mais sobre a HF. Leve esta notícia ao seu médico. Espalhe que a HF é tratável, quanto mais cedo diagnosticado melhores são os resultados. A HF é familiar, passa de geração em geração, portanto todos precisam ser diagnosticados.
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