Esta é uma época promissora para todos os que vivem com a hipercolesterolemia familiar (HF), mas talvez seja especialmente importante para as pessoas da nossa comunidade que têm a forma mais grave e com maior risco de vida, a forma homozigótica (HFHo).
Os últimos cinco anos inauguraram uma nova era de esperança para o tratamento da HFHo. A FDA (Food and Drug Administration dos Estados Unidos) aprovou os seguintes tratamentos para a HFHo: lomitapide (Juxtapid) em 2012 e mipomersen (Kynamro) em 2013. Em 2015, a FDA aprovou dois fármacos promissores, conhecidos como inibidores PCSK9: o evolocumabe (Repatha) e o alirocumabe (Praluent) [ambos também já aprovados pela ANVISA no Brasil].
Nos Estados Unidos, estes dois últimos fármacos foram aprovados especificamente para o tratamento da forma heterozigótica, e o evolocumabe foi também aprovado para a forma homozigótica.
A rosuvastatina (Crestor) recebeu em 2016 aprovação suplementar da FDA para uma nova indicação, no tratamento de pacientes pediátricos com idade entre 7 a 17 anos com HFHo.
“Os indivíduos que se apresentarem para participar de pesquisas clínicas são vitais para o processo científico e pela busca de mais tratamentos”.– Katherine Wilemon, Fundadora e CEO da FH Foundation
Há mais coisas no horizonte para a HF, inclusive diversos novos fármacos, que estão em desenvolvimento para a forma homozigótica, como também um novo tratamento genético, que estão recrutando ativamente (nos Estados Unidos). Em virtude da forma homozigótica ser rara, é difícil encontrar um número suficiente de pacientes para os ensaios clínicos mencionados.
Estudos em HFHo que estão atualmente recrutando pacientes
Gemcabene: bloqueia a síntese dos triglicerídeos e do colesterol e aumenta o “clearance” do VLDL colesterol. É um tratamento de uma dose diária por via oral.
REGN1500 (evinacumabe): é um anticorpo monoclonal da proteína 3 similar à angiopoietina (angiopoietin-like protein 3 [ANGPTL3]), que parece desempenhar um papel central no metabolismo das lipoproteínas. Este é um tratamento injetável.
RGX-501: um novo potencial tratamento genético para a HFHo, que mira o gene receptor de LDL.
Estudos pediátricos (ainda não estão recrutando)
Evolocumabe (AMG 145): é um anticorpo monoclonal inibidor PCSK9, já aprovado para adultos com HFHe e HFHo. Este estudo é em pacientes pediátricos com HFHe e HFHo.
Lomitapide: inibe a função da proteína microssomal transferidora de triglicerídeos (MTP), já aprovado para adultos com HFHo. Este estudo é em pacientes pediátricos.
Este post tem apenas uma função informativa. A decisão de participar ou não de um ensaio clínico é importante e deve ser discutida com o seu médico e com os membros da sua família.
Fonte: FH Foundation, agosto de 2016
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Se você tiver colesterol LDL acima de 210 mg/dl e membros em sua família com infarto em idade inferior a 45 anos, entre em contato com o InCor pelo e-mail hipercolbrasil@incor.usp.br enviando como anexo uma cópia ou foto do seu exame de colesterol junto com um número de contato telefônico. A Equipe do Hipercol Brasil entrará em contato com você!
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